Bài viết này bao gồm những gì
Cách các thử nghiệm lâm sàng hoạt động trong chăm sóc thính lực, các loại nghiên cứu, bảo vệ người tham gia và đồng ý tham gia sau khi được giải thích đầy đủ, cách tìm nghiên cứu hợp pháp, việc tham gia thường bao gồm những gì, lợi ích và rủi ro có thể có, và cách quyết định liệu tham gia nghiên cứu có phù hợp với bạn hay không.
Ghi chú an toàn nhanh
Nếu bạn bị mất thính lực đột ngột trong vài giờ đến vài ngày, thay đổi thính lực đột ngột ở một bên, hoặc chóng mặt dữ dội, hãy xem đó là tình trạng khẩn cấp. Tham gia nghiên cứu không thay thế cho việc được đánh giá y tế khẩn cấp.
Đi đến Hướng dẫn an toàn khẩn cấp về thính lực, ù tai và thăng bằng
Cụm từ “thử nghiệm lâm sàng” có thể khiến nhiều người lo lắng. Mọi người thường tưởng tượng đến những điều trị mang tính thử nghiệm với rủi ro chưa rõ, cảm thấy mình giống như đối tượng thử nghiệm hơn là một người đang được chăm sóc. Khi bạn đang đối mặt với mất thính lực hoặc ù tai, ý nghĩ tham gia nghiên cứu có thể khiến bạn cảm thấy quá tải bên cạnh những quyết định điều trị vốn đã khó khăn.
Đây là điều đã thay đổi: ở Hoa Kỳ, hầu hết các nghiên cứu lâm sàng có sự tham gia của con người đều hoạt động theo các quy định chính thức về đồng ý tham gia sau khi được giải thích đầy đủ và xem xét đạo đức. Những biện pháp bảo vệ này là có thật, nhưng không hoàn toàn giống nhau ở mọi nghiên cứu. Tham gia nghiên cứu không có nghĩa là trở thành “chuột bạch”. Đó là một cách có cấu trúc để trả lời các câu hỏi về độ an toàn và lợi ích, với quyền rõ ràng là được đặt câu hỏi và rời khỏi nghiên cứu bất cứ lúc nào. Trong chăm sóc thính lực, một số nghiên cứu giai đoạn đầu, bao gồm liệu pháp gen tai trong cho những nguyên nhân di truyền cụ thể gây mất thính lực, đã ghi nhận cải thiện ở một số người tham gia được chọn lọc, nhưng những phương pháp này vẫn đang ở giai đoạn thử nghiệm và tiếp tục được nghiên cứu về độ an toàn lâu dài cũng như thời gian duy trì hiệu quả.
Cách các thử nghiệm lâm sàng hoạt động trong chăm sóc thính lực
Các thử nghiệm lâm sàng kiểm tra những điều trị, thiết bị, thuốc hoặc phương pháp mới trước khi chúng được sử dụng rộng rãi. Trong chăm sóc thính lực, nghiên cứu có thể xem xét:
- Công nghệ trợ thính: các tính năng mới, xử lý tín hiệu, kết nối, ứng dụng và chiến lược điều chỉnh
- Các phương pháp cấy ốc tai điện tử: thiết kế điện cực, chiến lược lập trình và kỹ thuật bảo tồn thính lực
- Thuốc: các điều trị nhắm vào ù tai, phục hồi sau mất thính lực đột ngột, hoặc phòng ngừa một số loại mất thính lực
- Phương pháp dựa trên gen: các điều trị nhắm vào những nguyên nhân di truyền cụ thể gây mất thính lực (giai đoạn đầu và rất đặc hiệu)
- Phục hồi chức năng: huấn luyện nghe, quản lý ù tai và chiến lược giao tiếp
Các giai đoạn của thử nghiệm lâm sàng (ở mức khái quát)
Giai đoạn 1 (An toàn): Thường có quy mô nhỏ và tập trung vào độ an toàn, liều lượng (đối với thuốc) và tác dụng phụ.
Giai đoạn 2 (Hiệu quả ban đầu): Tìm kiếm dấu hiệu cho thấy có lợi ích, đồng thời tiếp tục nghiên cứu độ an toàn và cách sử dụng tối ưu.
Giai đoạn 3 (Xác nhận): Các nghiên cứu lớn hơn thường so sánh với chăm sóc tiêu chuẩn hoặc một nhóm đối chứng khác. Kết quả có thể hỗ trợ việc FDA cấp phép hoặc phê duyệt khi phù hợp.
Giai đoạn 4 (Sau khi lưu hành): Sau khi được cấp phép hoặc phê duyệt, việc theo dõi tiếp tục diễn ra trong “thế giới thực” để tìm các tác dụng phụ hiếm gặp và đánh giá hiệu quả lâu dài.
Các biện pháp bảo vệ tích hợp sẵn (những gì bạn nên tìm)
Nhiều nghiên cứu có sự tham gia của con người được xem xét bởi Hội đồng thẩm định đạo đức nghiên cứu (IRB), cơ quan đánh giá liệu rủi ro có hợp lý hay không và quy trình đồng ý tham gia có phù hợp hay không. Các thử nghiệm cũng phải có báo cáo an toàn bắt buộc, và những nghiên cứu có nguy cơ cao hơn có thể có thêm giám sát an toàn độc lập.
Các loại nghiên cứu hiện nay trong chăm sóc thính lực
Nghiên cứu liệu pháp gen (giai đoạn đầu và rất đặc hiệu)
Một số nghiên cứu liệu pháp gen tai trong giai đoạn đầu đã ghi nhận cải thiện thính lực ở số ít trẻ em có nguyên nhân di truyền cụ thể gây mất thính lực, ví dụ như bệnh thần kinh thính giác liên quan đến DFNB9/OTOF. Những điều trị này vẫn đang ở giai đoạn thử nghiệm, và vẫn còn những câu hỏi quan trọng về độ an toàn lâu dài, hiệu quả kéo dài bao lâu và ai là người có khả năng hưởng lợi nhiều nhất.
Nghiên cứu đổi mới thiết bị
Các nhà sản xuất máy trợ thính và cấy ốc tai điện tử thường nghiên cứu công nghệ mới trước khi đưa ra thị trường. Nghiên cứu có thể đánh giá:
- Khả năng hiểu lời nói trong môi trường ồn
- Sự thoải mái và chất lượng âm thanh trong các tình huống nghe hằng ngày
- Khả năng kết nối và hiệu suất truyền phát
- Các chiến lược lập trình cấy ghép mới
“Nghiên cứu sản phẩm” do ngành công nghiệp tài trợ: có thể hữu ích, nhưng hãy hỏi đúng câu hỏi
Các công ty công nghệ trợ thính có thể mời mọi người tham gia các nghiên cứu về máy trợ thính mới, phần mềm thiết bị, ứng dụng hoặc phương pháp điều chỉnh. Một số là nghiên cứu lâm sàng chính thức, một số khác là nghiên cứu về tính dễ sử dụng hoặc phản hồi sản phẩm. Dù là loại nào, bạn cũng nên cảm thấy thoải mái để hỏi:
- Nghiên cứu này có được IRB xem xét không? Nếu có, là bởi tổ chức nào?
- Ai tài trợ cho nghiên cứu này? (Công ty, trường đại học, hay cả hai)
- Dữ liệu nào sẽ được thu thập, và liệu dữ liệu đó có thể được dùng cho mục đích tiếp thị không?
- Chi phí nào do tôi trả và chi phí nào được chi trả? (bao gồm thiết bị, các lần khám và đi lại)
- Nếu tôi rút lui thì điều gì xảy ra? Tôi có phải trả lại thiết bị không? Tôi có tiếp tục được chăm sóc lâm sàng không?
Nghiên cứu về thuốc và phòng ngừa
Nghiên cứu dược phẩm có thể xem xét thuốc cho ù tai, một số rối loạn thăng bằng, phòng ngừa một số loại mất thính lực liên quan đến thuốc, hoặc cải thiện phục hồi sau những thay đổi thính lực đột ngột. Kết quả khác nhau tùy tình trạng bệnh, và nhiều phương pháp vẫn đang được nghiên cứu.
Cách tìm nghiên cứu hợp pháp
ClinicalTrials.gov (điểm khởi đầu hữu ích)
ClinicalTrials.gov là một cơ sở đăng ký lớn, nơi nhiều nghiên cứu được liệt kê. Bạn có thể dùng trang này để tìm nghiên cứu, đọc tiêu chí đủ điều kiện tham gia và tìm thông tin liên hệ. Danh sách trên đó có thể là một điểm bắt đầu hữu ích, nhưng không phải là dấu chứng nhận. Hãy luôn xác minh nhóm nghiên cứu, danh tính cơ sở thực hiện và sự giám sát, chẳng hạn như xem xét bởi IRB.
Cách tìm kiếm hiệu quả
- Dùng từ khóa cụ thể: “mất thính lực”, “ù tai”, “cấy ốc tai điện tử”, “bệnh thần kinh thính giác”, “xơ cứng tai”.
- Lọc theo trạng thái nghiên cứu (ví dụ: “Recruiting”).
- Lọc theo địa điểm để tìm nghiên cứu gần bạn.
- Đọc kỹ tiêu chí tham gia, sau đó liên hệ nhóm nghiên cứu nếu bạn có câu hỏi.
Trung tâm y khoa học thuật
Các trường đại học có chương trình tai mũi họng và thính học có thể có trang thông tin về tham gia nghiên cứu. Bạn cũng có thể gọi trực tiếp đến phòng khám để hỏi về các nghiên cứu đang hoạt động.
Nghiên cứu do ngành công nghiệp tài trợ
Các công ty có thể tài trợ nghiên cứu về thiết bị hoặc phần mềm mới. Những nghiên cứu này có thể mang lại theo dõi có cấu trúc, nhưng đặc biệt quan trọng là phải hỏi ai tài trợ nghiên cứu, dữ liệu nào sẽ được thu thập và điều gì xảy ra nếu bạn rút lui.
Tránh lừa đảo nghiên cứu (và các “nghiên cứu” gây hiểu lầm)
Nhiều thử nghiệm hợp pháp không yêu cầu bạn trả tiền cho điều trị thử nghiệm hoặc các xét nghiệm nghiên cứu, nhưng chi phí có thể khác nhau, ví dụ như đi lại, thời gian nghỉ làm hoặc một số chăm sóc thông thường. Hãy thận trọng với các nghiên cứu hứa hẹn kết quả chắc chắn, gây áp lực để bạn đăng ký hoặc yêu cầu khoản phí lớn để tham gia. Danh sách trên ClinicalTrials.gov có thể là điểm khởi đầu hữu ích, nhưng không phải là dấu chứng nhận. Hãy xác minh nhóm nghiên cứu, danh tính cơ sở thực hiện và việc xem xét bởi IRB.
Việc tham gia thường bao gồm những gì
Thời gian và theo dõi
Việc tham gia thường cần nhiều thời gian hơn chăm sóc tiêu chuẩn. Tùy nghiên cứu, bạn có thể phải có các lần khám sàng lọc, làm thêm xét nghiệm, nhiều cuộc hẹn theo dõi và trả lời bảng câu hỏi trong nhiều tháng, thậm chí nhiều năm.
Đồng ý tham gia sau khi được giải thích đầy đủ (không chỉ là một chữ ký)
Quá trình đồng ý tham gia nên giống như một cuộc trao đổi liên tục. Bạn nên được giải thích rõ về mục đích, quy trình, các rủi ro đã biết, lợi ích tiềm năng, các lựa chọn thay thế, biện pháp bảo vệ quyền riêng tư và quyền rút lui của mình.
Bạn có thể: đặt bao nhiêu câu hỏi tùy cần, dành thời gian để quyết định, và có thể trao đổi cùng bác sĩ thường xuyên của bạn hoặc gia đình nếu thấy hữu ích.
Lợi ích và rủi ro có thể có
Lợi ích có thể có
- Tiếp cận các lựa chọn chưa được cung cấp rộng rãi (đôi khi)
- Được theo dõi có cấu trúc bởi một nhóm nghiên cứu tập trung vào tình trạng bệnh
- Giúp ích cho những bệnh nhân trong tương lai thông qua việc tạo ra bằng chứng tốt hơn
Rủi ro và giới hạn có thể có
- Tác dụng phụ chưa biết (đặc biệt ở các nghiên cứu giai đoạn đầu)
- Không có đảm bảo sẽ có lợi ích
- Nhóm đối chứng có thể nhận chăm sóc tiêu chuẩn hoặc một phương án so sánh khác. Việc dùng giả dược phụ thuộc vào tình trạng bệnh và cân nhắc đạo đức
- Tốn thời gian và bất tiện (đi lại, thêm các lần khám, bảng câu hỏi)
- Khả năng tiếp cận sau khi nghiên cứu kết thúc có thể bị hạn chế
Cách quyết định liệu tham gia nghiên cứu có phù hợp với bạn hay không
Các câu hỏi nên hỏi nhóm nghiên cứu
- Mục tiêu của nghiên cứu này là gì?
- Đây là loại nghiên cứu nào? (thử nghiệm hay quan sát; giai đoạn sớm hay muộn nếu phù hợp)
- Tôi sẽ cần phải làm những gì? Các lần khám, thủ thuật, thời gian
- Cho đến nay đã biết những rủi ro nào? Và còn điều gì chưa biết?
- Các lựa chọn thay thế là gì? Điều gì xảy ra nếu tôi không tham gia?
- Nhóm đối chứng là gì? Chăm sóc tiêu chuẩn, phương án so sánh hay giả dược, và tại sao?
- Chi phí nào do tôi trả và chi phí nào được chi trả? (bao gồm đi lại, thiết bị, các lần khám)
- Nếu tôi rút lui thì điều gì xảy ra?
- Dữ liệu nào được thu thập, và ai có thể sử dụng dữ liệu đó? (bao gồm nghiên cứu trong tương lai và tiếp thị)
Điều quan trọng nhất
Nghiên cứu lâm sàng là cách xây dựng nên chăm sóc tiêu chuẩn của ngày mai, nhưng việc tham gia nên là một lựa chọn sáng suốt, với trao đổi trung thực về sự chưa chắc chắn, rủi ro và những gánh nặng thực tế.
Việc tìm hiểu nghiên cứu không buộc bạn phải cam kết điều gì. Những nghiên cứu tốt sẽ chào đón câu hỏi và không bao giờ thúc ép bạn.
Tài liệu tham khảo
- American Academy of Otolaryngology–Head and Neck Surgery Foundation (AAO-HNSF). Clinical Practice Guideline (Update): Sudden Hearing Loss. Ngày xuất bản: 1 tháng 8 năm 2019. https://www.entnet.org/wp-content/uploads/2021/04/sudden_hearing_loss_slideset_.pptx
- U.S. Department of Health and Human Services. 45 CFR 46 — Protection of Human Subjects (Common Rule). eCFR (phiên bản hiện hành). https://www.ecfr.gov/current/title-45/subtitle-A/subchapter-A/part-46/subpart-A
- International Council for Harmonisation (ICH). E10: Choice of Control Group and Related Issues in Clinical Trials. (Hướng dẫn). https://www.ich.org/page/efficacy-guidelines
- U.S. Food and Drug Administration (FDA). Investigational Device Exemption (IDE) (tổng quan về nghiên cứu lâm sàng thiết bị). https://www.fda.gov/medical-devices/investigational-device-exemption-ide/ide-approval-process
- Nguyen Y, et al. Bilateral gene therapy in children with DFNB9 (OTOF-related) auditory neuropathy. Nature Medicine. 2024. (PDF truy cập mở). https://www.nature.com/articles/s41591-024-03088-5.pdf
- ClinicalTrials.gov. Find Studies (cơ sở đăng ký nghiên cứu). https://clinicaltrials.gov/
- National Institutes of Health (NIH). Clinical Research Trials and You (thông tin cơ bản cho người tham gia). https://www.nih.gov/health-information/nih-clinical-research-trials-you
Các bước tiếp theo nếu bạn muốn tìm hiểu về nghiên cứu
Hãy bắt đầu bằng cách xem hiện có những nghiên cứu nào, sau đó trao đổi các lựa chọn với chuyên gia thính học hoặc bác sĩ chuyên khoa tai của bạn. Việc tìm hiểu không buộc bạn phải tham gia, nó chỉ giúp bạn có thêm thông tin.